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内容紹介 【序 文】----翻訳刊行に寄せて
豊島 聰前医薬品医療機構総合機構(ＰＭＤＡ)理事・審査センター長(現日本薬剤師研修センター理事長)
ＦＤＡは、私が平成12年4月に国立医薬品食品衛生研究所の医薬品医機
器審査センター(ＰＭＤＥＣ)の審査センター長に就任以来、平成22年3
月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構(ＰＭＤＡ)を退任するまで、常
に意識していなければいけない(意識させられていた)存在であった。
おそ
らく、世界中の医薬品・医療機器の規制に関わる組織にとって、ＦＤＡは、
良きにつけ悪しきにつけ注目すべき存在であり、半ば神格化されているよう
にも思われる。
実際に、ある外資系メガファーマの開発本部長は、なかば本
気でＦＤＡは神様であるから何でも言うとおりにしなければいけないと言っ
ていたことがある。
しかしながら、ＩＣＨ(日米ＥＵ規制調和国際会議)や
日米バイラテラル協議などでＦＤＡとのつきあいが深まるとＦＤＡも患者や
企業等のはざまにたって、諸外国の規制・行政機関と同様に苦闘しているこ
とを知った。
そのため、常々ＦＤＡの実像を知りたいと考えていたところ、
本書のことを監訳者の栗原先生から紹介され、日本語訳の初稿を見せていた
だいた。
序章を読むとＦＤＡの実態を明らかにしようとする意図が明白であ
った。
特に序章の最後の＂科学的で、政治的で、細かいことにうるさく、先
駆的で、賞賛され、恐れられ、嫌悪され、信頼されている機関＂の文章を見
て、是非とも最後まで読んでみたくなり、監訳者からの序文依頼をお引き受
けしてしまった。

最初にＦＤＡを意識させられたのは、ＰＭＤＥＣに入って間もない頃＂日
本もＦＤＡなみの審査ができるようになるべき＂と言われたときであった。

平成11年までは、日本の医薬品審査は、外部専門家による調査会が審査を
担ってきたが、ＰＭＤＥＣの設立に伴い内部審査へと移行することとなり、
私が、ＰＭＤＥＣにはいった平成12年は内部審査へ完全移行した年であっ
た。
この頃、ＰＭＤＥＣの関係者には＂ＦＤＡなみ＂という思いが特に強か
ったように思う。
しかし、組織、特に審査関係の人数は、ＰＭＤＥＣ、厚労
省、旧医薬品機構の審査関係部署の人員をすべて合計しても、ＦＤＡより大
幅に少なく、承認審査期間をＦＤＡなみにまで短縮することは全く困難であ
った。
平成16年ＰＭＤＥＣ、旧医薬品機構、医療機器センターの一部を統
合してＰＭＤＡが設立され、人員増がはかられたが、統合に伴う業務量の増
加を考慮するととても十分とは言えなかった。
しかし、平成19年から新薬
審査専門員の大幅な増員が認められたことにより、平成21年度には審査処
理品目数の大幅増による滞貨の一掃と審査期間の短縮が進んだ。
現在では、
審査期間はＦＤＡに近くなってきている。
とはいいながら、新薬審査担当人
員数は、未だ一桁近くＦＤＡよりＰＭＤＡは少なく、ＰＭＤＡの審査専門員
が一年間に審査する平均の品目数はＦＤＡよりかなり多い。
これは、ＰＭＤ
Ａがいい加減な審査をしているわけではなく、ＦＤＡとは異なる審査システ
ムと個々の審査専門員のがんばり(超過勤務)により、成り立っているもの
である。
ＰＭＤＥＣの時代から、承認審査は、承認申請資料概要に基づいて
行い、必要に応じ申請資料そのものを調べることで行われてきた。
申請資料
は膨大な量であり、そのエッセンスをまとめた資料概要もかなりの量になる
ことから、その作成は申請企業にとり負担となっている。
そのため、ＩＣＨ
で合意された日米欧における承認申請書の共通フォーマットであるコモン・
テクニカル・ドキュメント(ＣＴＤ)の合意文書作成の時、各地域の独自性
が認められていたモジュール2(資料のサマリー、日本のみ概要に準じるた
め量が多い)について将来的には日米欧で共通にすべきとの強いコメントが、
欧州製薬企業団体からだされたことがあった。
そのときにはＦＤＡは特にコ
メントしなかったが、この議論のあった数年後、ＦＤＡからＰＭＤＡに品質
部分のサマリーについて調査にきた。
品質については記載事項が増えたため
資料が膨大となり、さすがのＦＤＡも資料そのものを用いて審査することが
困難となり、日本の概要を見習いたいということであった。

ＰＭＤＡは、審査期間についてはＦＤＡなみに成りつつあり評価されてき
た(ＦＤＡは最近有用な薬の承認が遅く成りつつあることもある)が、審査
の質(申請以前の相談の質を含む)も問われてきている。
この点、100年
の歴史によって培われた科学と規制経験や公徳心の強いスタッフがいるＦＤ
Ａは見習うべき存在であることが理解され、ＦＤＡにおける研修には、ＰＭ
ＤＡスタッフは積極的に参加している。

2004年春に「クリティカル・パス」報告書をＦＤＡは発表した。
これ
は、ＦＤＡが新薬の開発に当たり製薬会社等と革新的・科学的なアプローチ
を利用して、消費者により早く有用な新薬を届けるための努力をしようとい
うものであった。
これに対し、本書は、3つの問題点を挙げている。
1.ス
ピードにとらわれるあまり薬にすべきでないものを薬として承認してしまう
危険性、2.規制する側と規制される側の境界を曖昧にしてしまう危険性、
3.企業の開発過程に関与することにより、その薬に対して特別な感情を持
つ危険性である。
これらの危険性についてＦＤＡは当然認識していると考え
られるが、本書を読む限りそのことが国民には伝わっていないと思われる。

また、近年、ＦＤＡは有用な新薬をより迅速に医療現場へ提供するためのツ
ールとしてのレギュラトリーサイエンスを促進しようとしている。
クリティ
カル・パスにしてもレギュラトリーサイエンスにしても政治家達の要望や製
薬会社の不満あるいは患者の要望・不満に答えるためのＦＤＡの努力の賜と
考えられるが、国民レベルで理解してもらうことは難しいのかもしれない。

ＦＤＡ長官は大統領により任命されるので、ＦＤＡは政治的な圧力にさら
されやすく、政治家達からの圧力をはねつけたり、屈したりの歴史の繰り返
しがあったようである。
日本は、承認審査を行うＰＭＤＡと承認権限を有す
る厚生労働省が異なる組織であるため、政治的なの圧力(相談？)は、現状
ではＰＭＤＡに直接には来ていないようである。

ところで、前述のようにＦＤＡはレギュラトリーサイエンスを有用な新薬
の医療現場への迅速な提供のためのツールと考えているが、ＰＭＤＡでは異
なる考え方(少なくとも私は)を持ってレギュラトリーサイエンスの促進を
図ってきた。
平成12年4月に審査センター長に就任した時点では、承認審
査は科学的に行うもので、承認の可否も科学的に判断できると考えていた。

しかし、実際に承認審査にたずさわってすぐに、ほとんどの審査品目は科学
(いわゆるアカデミックサイエンス)のみで承認可否の判断ができるもので
はないことに気付いた。
有効性が明確で安全性に問題のないことが、限られ
た症例の臨床試験成績で示されることは、希有である。
また、承認の可否の
判断に当たっては、明確に有効でない、あるいは安全性に問題がある医薬品
以外について、社会的要請(患者さんや学会の要望など)などの要因も考慮
しなければならない。
しかし、社会的要請などを無制限に受け入れれば、薬
にすべきでないものを薬として承認してしまう危険性が高まる。
何か歯止め
と成る考え方が必要であると考えていたところ、内山充元国立医薬品食品衛
生研究所所長の執筆された総説の中に＂レギュラトリーサイエンスは基礎及
び応用科学の成果を社会にとって最も望ましい形に調整するための科学であ
る＂との記述を見いだし、レギュラトリーサイエンスを承認可否の判断の基
本にしようと考えた。
レギュラトリーサイエンスの考え方を医薬品の承認審
査に当てはめて言い換えると、＂患者さんのために必要な医薬品を患者さん
のためになるように承認する＂ということである。
平成15年度の日本薬学
会会頭になられた池上四郎先生にレギュラトリーサイエンスの評価科学とし
ての重要性をお話ししたところ、薬学会にレギュラトリーサイエンス部会を
つくってくださることになり、平成15年レギュラトリーサイエンス部会が
誕生した。

日米の新薬承認審査を取り巻く環境には、かなりのへだたりがあるが、そ
の実情を理解することなく、日本にはＦＤＡの信奉者もいるようである。
本
書は、ＦＤＡの実像が理解できるとともに製薬企業等の利害関係者およびそ
れ以外の米国人のＦＤＡに対する思いもわかる興味深い内容が満載で、ＦＤ
Ａに興味のあるヒトは一度読んでみる価値のある書である。
2011年3月4日

本 ≫ 篠原出版新社